远光软件喜获2016年度广东省“守合同重信用企业”

网站优化这些误区一定要避免 百害而无一利

发布时间：2025-04-05 15:25:15编辑：倾盆大雨网浏览（76）

随着大病医保、防癌商业险和大病救助等措施出台，肿瘤药物受惠最多，未来长期高速增长是可以期待的。

Repatha在2013年获得了孤儿药资格认定，直到2022年才具有市场排他性。参考来源：Orphan Drugs: Way Too Many, Way Too Expensive。



Biogen和Ionis在第一年将其价格定为62.5万美元至75万美元，之后的价格为375,000美元，Anthem表示将限制对这种疾病最严重患者的覆盖范围。自1983年里根总统签署该法案以来，已有200多家制药商推出了450多种孤儿药。去年，Anthem公司表示其保险将不会覆盖Exondys 51这种具有争议的用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，其定价是每位患者每年30万美元。Mitchell说：这样的玩法系统能够将不同的罕见病进行进一步细分，这意味着他们可以使用相同的药物申请多种孤儿药资格的认定，这种现象应该停止。他说，孤儿药市场变得相当大这一现象并不罕见，因为药物公司在不断增加适应症，其中一些甚至可能是常见疾病。

但是，Mitchell并没有抱怨他在两种孤儿药物或者是Darzalex上所承担的个人费用。Seoane Vazquez是今年早些时候在Orphanet Journal of Rare Diseases杂志上发表的关于如何调和经济激励和满足患者的需求的文章作者之一。诺华与安进于2015年8月达成合作协议，共同开发erenumab用于发作性偏头痛（EM）和慢性偏头痛（CM）的治疗。

该研究中，患者每月平均经历偏头痛天数为18天。偏头痛（migraine）是一种常见的慢性神经血管性疾病，特征为反复发作的剧烈头痛，多为偏侧，一般可持续4-72小时，常伴有恶心、呕吐、声光刺激、视觉变化。数据显示，在12周治疗期的最后4周，与安慰剂相比，erenumab使每月偏头痛天数从基线实现统计学意义的显著降低（-2.9天 vs -1.8天），达到了研究的主要终点。目前，尚没有药物能够治愈偏头痛。

双方将共同负责erenumab在美国市场的商业化，安进保留该药在日本的独家商业化权利，诺华则拥有该药在欧洲、加拿大及其他地区的独家商业化权利。其余10%为慢性偏头痛（CM），其特征为每月发生头痛天数至少15天，其中8天及以上为偏头痛，患者病情持续时间超过3个月。



数据显示，在12周治疗期的最后4周，2种剂量erenumab（70mg，140mg）治疗组每月偏头痛天数从基线平均减少6.6天，安慰剂组平均减少4.2天，数据具有统计学显著差异（p＜0.001），达到了研究的主要终点。世界卫生组织（WHO）已将偏头痛指定为20个最致残的疾病之一，偏头痛患者更可能发生抑郁、焦虑、睡眠障碍、其他疼痛及疲劳。主要终点是治疗最后3个月（第4、5、6月）平均每月偏头痛天数从基线的变化。此外，2种剂量erenumab（70mg，140mg）治疗组实现每月偏头痛天数减少至少50%的患者比例分别为40%和41%，安慰剂组为24%，数据也具有统计学显著差异（均p＜0.001）。

安进向美国FDA提交潜在重磅偏头痛药物erenumab上市申请 2017-05-31 06:00 · angus 美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，已向美国FDA提交偏头痛新药erenumab的生物制品许可申请（BLA）。美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，已向美国FDA提交偏头痛新药erenumab的生物制品许可申请（BLA），这是一种单克隆抗体药物，通过靶向阻断降钙素基因相关肽（CGRP）受体来预防偏头痛，该受体被认为在偏头痛的发生中发挥了关键作用。数据显示，经过24周（6个月）的治疗，erenumab 70mg剂量组和140剂量组每月平均偏头痛天数分别从基线降低3.2天和3.7天，安慰剂组降低1.8天，数据具有统计学显著差异，达到了研究的主要终点。该病多起病于儿童和青春期，中青年期达发病高峰，女性多见，男女患者比例约为1∶2～3，人群中患病率为5%～10%，常有遗传背景。

主要终点是每月偏头痛天数在最后4周（第9-12周）从基线的变化。此次BLA提交，是基于erenumab的全球临床开发项目，该项目入组超过2600例每月经历偏头痛天数在4天及以上的患者，其中包括在发作性偏头痛（EM）患者中开展的2个关键性III期临床研究（ARISE，STRIVE），以及在慢性偏头痛（CM）患者中开展的关键性II期临床研究（Study 20120295）的数据。



这些研究评估了每月一次皮下注射erenumab（70mg，140mg）预防偏头痛的疗效和安全性，数据显示，与安慰剂相比，erenumab使每月偏头痛天数实现统计学意义的显著减少。erenumab预防发作性偏头痛（EM）：显著降低每月偏头痛天数ARISE研究是一项全球性、多中心、随机、12周、双盲、安慰剂对照研究，在577例发作性偏头痛（EM）患者中开展，调查了每月一次皮下注射erenumab（70mg）相对于安慰剂预防偏头痛发作的疗效和安全性，该研究中的患者每月经历偏头痛天数为4-14天，基线偏头痛天数为每月8天。

安静环境、休息可缓解偏头痛。erenumab预防慢性偏头痛（CM）：显著降低每月偏头痛天数Study 20120295是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、12周II期研究，在667例慢性偏头痛（CM）患者中开展，调查了每月一次皮下注射erenumab（70mg和140mg）相对于安慰剂预防偏头痛发作的疗效和安全性。据估计，在全球范围内，大约90%的偏头痛患者为发作性偏头痛（EM），其特征为每月偏头痛天数可多达14天上世纪20年代，药物所的创始人兼首任所长赵承嘏院士即对中草药延胡索开展了系统的化学成分研究，鉴定出了其中的13种主要生物碱（四氢原小檗碱类化合物，THPBs）。目前，上海药物研究所已经与江苏康缘药业签署合作协议，开展TPN672的临床研究工作。在老一辈科学家进行的深厚研究基础上，沈敬山课题组和蒋华良课题组结合现代药物研发技术发现了候选药物TPN672，用于精神分裂症的治疗。

近日，由中国科学院上海药物研究所沈敬山课题组和蒋华良课题组合作研发的抗精神分裂症1类新药TPN672及其片剂获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）核准签发的药物临床试验批件，获准进行临床研究。上海药物研究所自1932年建所伊始，就开创了从解析传统草药及天然产物药效作用的物质基础入手开展新药研发的研究方法，并演化成了药物所的传统研究策略。

上海药物研究所抗精神分裂症1类新药TPN672获准进入临床研究 2017-05-28 06:00 · angus 近日，由中国科学院上海药物研究所沈敬山课题组和蒋华良课题组合作研发的抗精神分裂症1类新药TPN672及其片剂获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）核准签发的药物临床试验批件，获准进行临床研究。本文转载自中国科学院。

TPN672是在药物研发的传承与创新过程中结出的又一硕果。金国章院士还发现了THPBs对单胺受体的拮抗活性并尝试应用于抗精神分裂症研究。

这是两组合作共同获得的第三个国家1类新药临床批件。现有的抗精神分裂症药物在改善阴性症状和认知功能等方面仍不能很好地满足临床需求，且存在不同程度的体重增加、代谢异常及Q-T间期延长等副作用。精神分裂症是一种严重的慢性精神障碍，影响近1%的人口，给社会、家庭带来巨大的经济与精神负担。临床前研究中，TPN672表现出更好的改善精神分裂症阴性症状和认知功能的作用，并具有良好的药代动力学性质及安全性。

TPN672对多巴胺受体具有双向调节作用，并同时作用于5-羟色胺受体和5-羟色胺转运体，从而起到平衡调节中枢神经系统功能的作用，是新作用机制的多靶点抗精神分裂症候选新药。随后，金国章院士和胥彬先生等科学家确认了起镇痛作用的主要活性成分为四氢巴马汀（罗通定）

12.Lartruvo【英文商品名】Lartruvo【英文药品名】Olaratumab【原研厂家名】礼来【药品适应症】软组织肉瘤 Lartruvo (Olaratumab)于2016年10月19日获得美国FDA的批准，批准规格为500mg/50ml，剂型为注射剂，该药是一种血小板源性生长因子-α受体(PDGFR-α)抑制性抗体，适用于和Doxorubicin联合治疗晚期软组织瘤(STS)。Tecentriq是第一个上市的PD-L1抗体药物，价格为1.25万美元/月，同PD-1抗体销售价格类似，其在上市后四个月内销售额达到7700万美元。

PD-1抗体药物能抑制PD-L1(表达于癌细胞)与PD-1(表达于T细胞)的结合，从而激活T细胞与获得性免疫系统，对癌细胞展开攻击。FDA同时还批准了Tecentriq辅助诊断试剂Ventana PD-L1(SP142)分析试剂盒，用于测定肿瘤浸润免疫细胞PD-L1表达水平。

Siliq早在2016年获得日本PMDA的批准，由日本协和发酵麒麟株式会社申请，Siliq是一种新颖的IL-17受体的抑制剂，其能选择结合IL-17受体并阻止其与IL-17A、IL-17F及其它类型IL-17的结合，避免机体收到可能导致炎症的信号，从而抑制银屑病相关炎症的应答反应。正常人免疫系统的Th1、Th2、Th17水平需要在一定平衡范围内，如果失衡导致不同疾病。该药是一种人源化单克隆抗体，选择性地靶向CD20阳性B细胞的特定类型免疫细胞，用于治疗复发性多发性硬化症(MS)和原发性进行性多发性硬化症(PPMS)的成年患者。Inflectra是继Amgen重磅炸弹药物非格司亭仿制药Zarxio之后第二个被FDA批准的生物仿制药，FDA对其适应症大开绿灯，批准了一系列适应症，包括克罗恩病、溃疡性结肠炎、类风湿性关节炎、强直性脊柱炎，银屑病关节炎和斑块状银屑病。

IL-4/IL-13属于二型辅助性T细胞(Th2)分泌的免疫应答免疫因子。据Evaluate报道，2016年全球最畅销药物TOP10中，生物制品药物占了7个，足以看出生物制品药物存在较大的市场空间。

Zinplava适用于减少18岁或以上接受抗菌药治疗并面临高风险CDI的患者。1.Anthim【英文商品名】Anthim【英文药品名】Obiltoxaximab【原研厂家名】Elusys Therapeutics Inc【药品适应症】治疗吸入性炭疽热 Anthim (Obiltoxaximab)于2016年03月18日获得美国FDA的批准，Anthim是一种炭疽抗毒素，可用于治疗和预防吸入性炭疽病的高亲和力单克隆抗体，能中和由炭疽杆菌产生的毒素。

尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型，约占膀胱癌病例总数的90%。5.Tecentriq【英文商品名】Tecentriq【英文药品名】Atezolizumab【原研厂家名】罗氏基因泰克【药品适应症】癌症治疗 Tecentriq (Atezolizumab)于2016年05月18日获得美国FDA的批准，批准规格为1200mg/20ml，剂型为注射剂，其为第一个PD-L1抑制剂，用于膀胱癌新靶向治疗。